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Cari amici di Linfa, siamo felici di annunciare l’approvazione in Europa di Koselugo (principio attivo Selumetinib) il primo farmaco in grado di curare il primo farmaco in grado di curare i tumori plessiformi inoperabili nei pazienti affetti dalla neurofibromatosi di tipo 1!

Prodotto dalla nota company farmaceutica AstraZeneca, Koselugo è il miracolo che ci aspettavamo:  Koselugo è il farmaco che ha ottenuto grandi successi terapeutici in sperimentazioni (chiamati Trial) di fase I e II su pazienti pediatrici con tumori inoperabili. Il suo uso in ambito clinico stato prima approvato negli Stati Uniti dalla Food and drug administration (FDA), ed ora è approvato in Europa (leggi l’articolo sull’approvazione)!
Ce ne fa annuncio la fondazione americana Children’s Tumor Foundation (CTF), che finanzia progetti scientifici finalizzati a guarire le neurofibromatosi e le Schwannomatosi. Grazie alla ricerca finanziata dalla CTF è nato il Selumetinib che in seguito ad accurate ricerche cliniche è arrivato a noi grazie ad AstraZeneca con il nome di Koselugo

Linfa, sempre al vostro fianco per informarmi sulla ricerca scientifica e clinica, vi propone qui di seguito la traduzione in italiano dell’annuncio della Fondazione Children’s Tumor Foundation su Koselugo:

Apr 23, 2021, Pubblicato in Collaborazioni, NF1, Scienza, Comunicati Stampa, Ultime Notizie

PRIMO FARMACO APPROVATO PER I PAZIENTI NF IN EUROPA

L’Agenzia Europea del farmaco EMA (European Medicines Agency), approva Koselugo per il trattamento di pazienti pediatrici con NF1.
L’EMA, l’agenzia dell’Unione Europea del farmaco responsabile della valutazione e della supervisione dei medicinali, ha approvato Koselugo di AstraZeneca per il trattamento di pazienti pediatrici affetti dalla neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) con neurofibromi plessiformi. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia ha appena emesso questo annuncio annuncio.

E stata raggiunta una pietra miliare per i pazienti che vivono con neurofibromatosi (NF), una malattia genetica che colpisce una persona su 3.000 e provoca tumori a carico del sistema nervoso in tutto il corpo.  Questo annuncio riguarda il primo trattamento mai approvato per la NF in Europa, e porta il potenziale per lo sviluppo di opzioni di trattamento per tutti i pazienti NF.

Koselugo, noto anche come Selumetinib, è un inibitore MEK che è stato identificato per la prima volta come un potenziale trattamento per i tumori NF nelle ricerche dei ricercatori finanziati dalla Children’s Tumor Foundation (CTF). Queste importanti ricerche hanno dimostrato che gli inibitori MEK potrebbero influenzare significativamente le dimensioni del tumore NF. I primi risultati clinici positivi sono stati riportati per la prima volta alla conferenza scientifica annuale della CTF sulla NF nel 2015, così come nelle successive pubblicazioni sul New England Journal of Medicine nel 2016 e nel 2020. Gli sforzi di collaborazione tra partner privati e pubblici permesso la sperimentazione clinica del farmaco presso il National Cancer Institute / National Institutes of Health (NCI/NIH), nel quale il 70% dei partecipanti hanno beneficiato della riduzione del tumore dal 20-60%. Nell’aprile 2020, la U.S. Food and Drug Administration ha approvato Koselugo per l’uso in pazienti NF1 con neurofibromi plessiformi inoperabili. L’approvazione e l’annuncio da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali espanderà la disponibilità di questa promettente opzione di trattamento ad ancora più pazienti NF.

” A nome dei pazienti NF, vogliamo congratularci e ringraziare i nostri amici di AstraZeneca per questa collaborazione, ha detto Annette Bakker, PhD, presidente della Children’s Tumor Foundation e vicepresidente della Children’s Tumor Foundation Europe. “Siamo molto fiduciosi che l’approvazione di Koselugo da parte dell’Agenzia Europea del farmaco motiverà ulteriormente molte aziende farmaceutiche e biotecnologiche ad unirsi al nostro movimento per porre fine alla NF per gli oltre 2,5 milioni di pazienti che vivono con la neurofibromatosi.”

“Sono entusiasta dell’approvazione di Koselugo per i pazienti europei che vivono con la neurofibromatosi”, ha detto Simone Manso, presidente della Children’s Tumor Foundation Europe. “La storia di collaborazione che ha portato alla disponibilità di questo trattamento sottolinea che la collaborazione centrata sul paziente sia fruttuosa, con il fantastico risultato che i bambini con neurofibromi plessiformi inoperabili potranno beneficiare di un trattamento essenziale. C’è ancora  molto da fare per le persone che vivono con NF, e siamo convinti che questo primo trattamento consentirà di raggiungere i nostri obiettivi”.

La Children’s Tumor Foundation (CTF) e la Children’s Tumor Foundation Europe insieme sono i maggiori finanziatori non governativi di tutte le forme di ricerca sulla neurofibromatosi nel mondo. 

Il suo modello di ricerca basata sulla collaborazione fra gruppi e la condivisione dei dati ha catalizzato nuove scoperte e negli ultimi anni ha contribuito a triplicare il numero di studi clinici per la NF. La ricerca finanziata dalla CTF ha identificato nuovi candidati farmaci sia per la NF1 che per la NF2, ed ha stabilito un consorzio unico al mondo incentrato sulla risoluzione farmacologica del dolore nella schwannomatosi. La CTF si dedica globalmente alla ricerca di trattamenti per i vari e devastanti effetti della NF, che può causare cecità, sordità, anomalie ossee, deturpamento, difficoltà di apprendimento, dolore invalidante e cancro.

 

Ma attenzione! Prima che Koselugo sia introdotto nella pratica clinica, ci sono ancora due importanti passi da attendere:
l’approvazione della decisione dell’EMA da parte del Commissione Europea, ed anche della nostra agenzia italiana, AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), il cui ruolo è essenziale per garantire la definizione protocolli clinici sicuri per i pazienti italiani.

Ovviamente, Linfa e vi informerà passo a passo di come procede la strada di Koselugo verso la approvazione definitiva e di quali centri accreditati lo somministreranno.

Se volete saperne di più leggete i nostri precedenti articoli sul Selumetinib:
– Childhood Tumour Trust e Linfa spiegano insieme la rivoluzione Selumetinib alla comunità internazionale di pazienti
– Il Selumetinib: la frontiera della speranza
e sarete pronti a leggere per intero l’annuncio di AstraZeneca.

Buona lettura!