Dal 21 Luglio 2022, la presidente dell’Associazione Linfa, Federica Chiara, rappresenta attivamente la voce dei pazienti alle riunioni del CAT ovvero alla Commissione delle Terapie Avanzate della Agenzia europea del farmaco (EMA).
Il CAT, è responsabile della valutazione della qualità, della sicurezza e dell’efficacia dei nuovi medicinali per terapie avanzate (ATMP) e di seguire gli sviluppi scientifici nel settore.
I medicinali per terapie avanzate (ATMP) sono medicamenti chiamati “avanzati” basati su terapia genica e rappresentano una realtà emergente nel panorama terapeutico, specialmente delle malattie rare.
Gli ATMP sono farmaci per uso umano basati su geni, tessuti o cellule. Offrono nuove e rivoluzionarie opportunità per il trattamento di malattie e lesioni. Sono classificati in tre tipi principali:
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farmaci per la terapia genica: contengono geni che determinano un effetto terapeutico, profilattico o diagnostico. Funzionano inserendo geni “ricombinanti” nell’organismo, di solito per trattare una serie di malattie, tra cui disturbi genetici, cancro o malattie a lungo termine. Un gene ricombinante è un tratto di DNA creato in laboratorio, mettendo insieme DNA proveniente da fonti diverse;
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farmaci per la terapia con cellule somatiche: contengono cellule o tessuti che sono stati manipolati per cambiare le loro caratteristiche biologiche o cellule o tessuti non destinati a essere utilizzati per le stesse funzioni essenziali nell’organismo. Possono essere utilizzati per curare, diagnosticare o prevenire malattie;
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farmaci di ingegneria tessutale: contengono cellule o tessuti modificati in modo da poter essere utilizzati per riparare, rigenerare o sostituire tessuti umani; Il CAT è stato istituito in conformità al Regolamento (CE) n. 1394/2007 sugli prodotti medici delle terapie avanzate (ATMP) come comitato multidisciplinare, che riunisce alcuni dei migliori esperti disponibili in Europa.
La principale responsabilità del comitato è quella di preparare una bozza di parere su ogni domanda sui nuovi ATMP presentata all’EMA, prima che la commissione per i medicinali per uso umano (CHMP) adotti un parere finale sull’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco in questione. Su richiesta del Direttore esecutivo dell’EMA, o della Commissione europea, inoltre, il CAT può anche redigere un parere su qualsiasi questione scientifica relativa agli ATMP. La presenza dei rappresentanti di pazienti con conoscenze, che scientifiche, hanno un ruolo importante nel processo di valutazione del CAT perché conoscono le aspettative dei pazienti e portano testimonianze ed esigenze del mondo reale, considerano ogni aspetto del medicinale, dalla somministrazione agli effetti secondari, secondo il punto di vista della persona malata che riceverà un determinato trattamento.
Per quanto non ci siano ancora terapie avanzate per le Neurofibromatosi in fase di valutazione presso il CAT, siamo speranzosi che la forte innovazione scientifica di questi anni porti presto alla identificazione di medicinali avanzati in grado di contrastare la crescita dei tumori che insorgono nei pazienti con NF. Intanto sappiamo che la Children’s Tumour Foundation ( negli Stati uniti ed ora anche in Europa!) ha già finanziato progetti di terapia genica, dobbiamo solo incrociare le dita ed aspettare! (Dott.ssa Federica Chiara, Presidente dell’Associazione Linfa)