Il panorama dei neurofibromi plessiformi (PN) associati a NF1 è finalmente ad una svolta. Medici e famiglie a brevissimo potranno contare su un’arma in più, ovvero Koselugo, il farmaco di recente approvato dagli enti regolatori, prima in US (FDA), poi in Europa (EMA), per il trattamento dei bambini e giovani (< 18 anni) con NF1 e PN sintomatico non operabile che sarà auspicabilmente presto prescrivibile nei centri di riferimento NF1 tramite il SSN.
Studiato inizialmente al National Cancer Institute (NCI) di Bethesda (Washington, US), tale farmaco è stato introdotto anche in Italia, a partire dal 2017, tramite un programma di “uso compassionevole” supportato dalla casa produttrice e prescritto da medici dei principali Centri NF italiani che negli ultimi anni hanno avuto modo di confrontarsi e lavorare insieme per seguirne gli sviluppi e l’orizzonte scientifico con grande passione e spirito collaborativo.
Dal 2017, quando il primo bambino ha avuto accesso a tale programma e fino ad oggi questa terapia è stata offerta in Italia ad un numero già significativo di bambini con PN non operabile e sintomatico.
Nonostante questo abbia acceso l’entusiasmo di medici e portato ad un maggiore conforto e aiuto per pazienti e parenti, la battaglia non è certo vinta e nuove sfide sono all’orizzonte.
Chi può beneficiare maggiormente di tale terapia, in quale momento iniziarla e, soprattutto, quando sia possibile interromperla, sono ora le domande chiave che spremono le menti di scienziati e clinici insieme.
Il nostro obiettivo è quindi raggiungere nuovi traguardi e, finalmente, migliorare la qualità di vita nei piccoli e grandi guerrieri NF1. Solo unendo le forze il traguardo sarà alla nostra portata!
Vi mando i più sentiti saluti con l’augurio di un Anno sereno e ricco di nuova “Linfa”!
grazie di cuore
Enrico Opocher
Medico, Pediatra Oncologo, UOC Oncoematologia pediatrica, Azienda Ospedaliera di Padova
